La compañía biotecnológica argentina Inmunova avanza con INM004, un medicamento biológico compuesto por anticuerpos para tratar el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH). Argentina, según la OMS, tiene la mayor incidencia mundial de esta enfermedad en menores de 5 años al afectar a entre 300 y 400 niños y niñas por año. Se transmite por ejemplo mediante la contaminación de alimentos o agua, daña de manera aguda a los riñones y no hay tratamiento conocido hasta el momento. Además, afecta principalmente a niños, pero también a ancianos y aquellos que, por padecer otras enfermedades, tienen su sistema inmunológico deprimido. El estudio ya está en su fase III y se realizará en simultáneo en más de cuarenta centros de salud de Argentina y Europa.

El SUH es causado por un tipo de la bacteria Escherichia coli que produce la toxina Shiga. Según el sitio web del ministerio de Salud nacional, esta puede causar una diarrea sanguinolenta que, usualmente, se cura sola, pero que puede complicarse y desarrollar esta enfermedad en niños y trastornos de coagulación en adultos. Así, el tratamiento que ensaya Inmunova está basado en anticuerpos policlonales que actúan contra la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli.

“Se trata de inyectar anticuerpos externos al paciente desde etapas tempranas para que hagan efecto lo más rápido posible. Lo que sucede es que, normalmente, las defensas del cuerpo humano son llevadas adelante por los glóbulos blancos que fabrican un armamento de anticuerpos contra algo patógeno. En el caso del SUH, estos anticuerpos tardan entre siete y diez días en generarse y, para ese momento, la enfermedad ya avanzó“, explica Ian Roubicek, coordinador médico del ensayo clínico INM004, a la Agencia de Noticias Científicas de la UNQ.

Al entrar al cuerpo, la toxina Shiga pasa a la sangre e inflama y destruye las paredes de las arterias más pequeñas, donde se concentran los glóbulos blancos, rojos y plaquetas. “A los chicos les baja la cantidad de plaquetas, se ponen pálidos y se tapan las arterias, en especial las del riñón. Allí, comienza un cuadro con imposibilidad de orinar que deriva en una internación del paciente”, detalla.

La importancia del tratamiento que se investiga es vital: en nuestro país, más de la mitad de los pacientes menores afectados puede sufrir daño renal grave, con requerimiento de internaciones prolongadas y diálisis para ayudar a los riñones a filtrar los desechos y líquidos. Asimismo, aproximadamente el 3 por ciento de las niñas y niños que desarrollaron SUH en Argentina mueren y muchos otros quedan con secuelas de por vida, como daño renal o lesiones neurológicas. De hecho, esta enfermedad es la primera causa de insuficiencia renal aguda en pediatría, y la responsable de alrededor de un 20 por ciento de los trasplantes de riñón en niños y adolescentes.

“Especulamos que la medicación dure, al menos, cinco días en el cuerpo para que la toxina se neutralice completamente y no siga haciendo daño”, afirma el médico. Para ello, se aplicarán dos dosis en dos días consecutivos.

Paso a paso para hallar la solución

“En los ensayos preclínicos, probamos en placas de Petri con cultivos celulares y vimos que el anticuerpo era capaz de neutralizar la toxina. Luego, hicimos pruebas en animales y vimos que aquellos que tenían la toxina pero no el anticuerpo, morían. En cambio, quienes tenían la inyección sobrevivían“, manifiesta Roubicek a la Agencia. Tras estos pasos, el producto en investigación ingresó y atravesó las dos primeras fases de ensayo clínico.

En la fase I, el tratamiento fue probado en adultos voluntarios sanos y mostró que es seguro. Seguido de esto, en la fase II, se testeó en niños con SUH, donde mostró un perfil de seguridad adecuado e indicios de ser útil para el tratamiento de la enfermedad, por ejemplo, algunos niños tuvieron diálisis más cortas y la función renal se recuperó de manera más rápida.

Ahora, la fase III y última se lleva a cabo en 21 centros de salud de la Ciudad Autónoma de Buenos Aires, la provincia de Buenos Aires, San Luis, Mendoza, Córdoba, Salta, Tucumán, Neuquén y Santa Fe. También, en 2025 comenzará a realizarse en Alemania, Bélgica, España, Francia, Italia, Reino Unido, Irlanda, Países Bajos y Rumania.

Síntomas y prevención

Los síntomas van desde un cuadro de diarrea (generalmente con sangre) y fiebre hasta vómitos y dolor abdominal. Desde el ministerio de Salud precisan que si el niño tiene disminución de la cantidad de orina y decaimiento, debe consultarse inmediatamente al centro de salud u hospital. A la vez, no se recomienda usar antibióticos ya que puede producir complicaciones y favorecer que aparezca el Síndrome. El período de incubación de la enfermedad es de tres a nueve días.

La variante de la bacteria Escherichia coli que produce la toxina Shiga, causante del SUH, se transmite a través de los alimentos, el agua y de persona a persona por el contacto con las manos. También puede transmitirse por el contacto directo con animales y su materia fecal, o a través de aguas recreacionales. Las medidas de prevención, entonces, van desde cocinar bien las carnes, lavar las manos con agua y jabón así como las frutas y verduras, hasta mantener limpias las esponjas, los trapos y las superficies, conservar la cadena de frío de los alimentos y separar las carnes crudas de las cocidas.